借鑒國外經驗

　　保障罕見病藥品供應

　　罕見病藥品保障，政府部門應承擔起主要責任。美國1984年通過的《罕見病藥物法》規定，罕見病藥物在被審批的治療領域內享有7年的“市場獨占”，在此期間，政府一般不再批準治療同類疾病的藥物申報，療效特佳者例外；對罕見病藥物研究開發者，政府給予補助；藥物臨床實驗經費還可以申請免稅。

　　“在這方面，我們應借鑒國外經驗,鼓勵自主研發罕見病防治藥物,對于藥品生產企業給予政府補貼，并實施政府定價。”嚴衛星建議。

　　而丁潔、林野、陳仲強等七位醫學領域的全國政協委員建議，對國外已有的罕見病治療藥物，應開通加速注冊審批的“綠色通道”，保障罕見病患者用得上藥。同時借鑒印度經驗，鼓勵國內藥企仿制；相關部門應對這些藥物的國際專利保護特事特辦。

　　目前，上海已有苯丙酮尿癥、戈謝氏病、法布雷病等12種罕見病可獲得部分醫保報銷和基金互助。嚴衛星建議，從國家層面研究制訂醫保政策，對罕見病藥物給予一定報銷，同時加強醫療救助，避免罕見病患者因病致貧、因病返貧。

　　“罕見病并非不可預防。事實上，通過基因檢測和科學育兒，罕見病家庭就可以養育一個健康的孩子。”王東林建議，加強罕見病防治知識教育，提高人們對罕見病的認知和預防意識，盡可能地阻絕罕見病的家庭遺傳。