ADM(無肌病型皮肌炎)是一種罕見但病死率極高的自身免疫病，好發(fā)于東亞人群。目前，國際上對(duì)ADM尚無公認(rèn)的特效治療手段。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院19日披露，該院風(fēng)濕科副主任、南院執(zhí)行主任葉霜團(tuán)隊(duì)經(jīng)過十多年不懈努力，創(chuàng)新性將用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎治療的藥物——托法替布，用于ADM相關(guān)肺間質(zhì)病變的治療，獲得成功。中國專家的研究成果為這一臨床危重疾病救治提供了新方案。

據(jù)悉，國際知名醫(yī)學(xué)雜志《新英格蘭醫(yī)學(xué)》在線發(fā)表了相關(guān)研究成果，引起業(yè)界廣泛關(guān)注。

據(jù)仁濟(jì)醫(yī)院風(fēng)濕科常務(wù)副主任呂良敬教授介紹，ADM患者發(fā)病后6個(gè)月死亡率可高達(dá)50%。該項(xiàng)目的主要研究者王曉棟醫(yī)師指出：“如果風(fēng)濕病中具有代表性的紅斑狼瘡如‘狼’的話，該病則似‘虎’?！蓖鯐詶澲毖?，對(duì)ADM患者，常規(guī)的免疫治療效果不佳，臨床迫切需要探索新的治療手段以尋求突破。

據(jù)悉，托法替布在臨床上被批準(zhǔn)用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的治療，具有良好的療效。據(jù)透露，相關(guān)患者在托法替布治療后6個(gè)月全部存活。這意味著，托法替布可顯著控制早期ADM間質(zhì)性肺炎的進(jìn)展，并有效延長患者的生存期，治療前景和安全性良好。

葉霜教授同時(shí)對(duì)記者表示，其團(tuán)隊(duì)的研究進(jìn)展是解決該臨床難題、跨越重要門檻的關(guān)鍵一步。不過，他直言，該成果并不意味著，相關(guān)臨床難題已被解決。對(duì)那些病情已經(jīng)十分嚴(yán)重才輾轉(zhuǎn)就醫(yī)的患者，目前的死亡風(fēng)險(xiǎn)仍居高未下。因此，及時(shí)診斷、早期精準(zhǔn)干預(yù)仍是關(guān)鍵。

據(jù)了解，該項(xiàng)研究成果也是呂良敬教授領(lǐng)銜的國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)項(xiàng)目——“基于系統(tǒng)生物學(xué)的重大自身免疫病防診治精準(zhǔn)化策略”研究中的重要成果之一。該項(xiàng)目啟動(dòng)2年多來，研究人員還在自身免疫病合并妊娠、艾拉莫德治療紅斑狼瘡等方面取得一定成果。