（記者王瀟雨）視網膜色素變性至今尚無有效治療手段，患者多在出生后伴隨著嚴重的夜盲，視覺區域逐漸減小直至徹底失明。中國科學技術大學生命科學與醫學部薛天研究組與中國科學院神經科學研究所仇子龍研究組合作，結合視覺神經生物醫學與創新基因編輯技術，首次通過同源重組修復方法在小鼠視網膜非分裂感光細胞中實現精準基因修復，讓視網膜色素變性小鼠重獲部分視覺功能。該研究成果論文近日在線發表于國際學術期刊《科學進展》上。

據介紹，CRISPR-Cas9基因編輯技術在切割基因組之后一般會發生兩種DNA修復機制，即非同源末端連接和同源重組修復。其中，同源重組修復是安全有效的基因編輯治療遺傳疾病的策略。然而，對于出生后失去分裂能力的多種體細胞（例如感光細胞）來說，同源重組修復發生效率極低，難以實現在體基因修復。

為了解決這一問題，研究團隊在CRISPR/Cas9基礎上，創新性引入MS2-RecA復合蛋白系統，以提高同源重組修復效率，并稱這種新型基因編輯方法為TRED。該方法在基因水平、cDNA水平和蛋白水平上，修復了視網膜內視桿細胞的視網膜色素變性突變，遏制部分視桿和視錐細胞的退化，修復視網膜色素變性小鼠的部分視覺感光能力。

研究人員認為，新型TRED基因編輯方法有效實現了出生后非分裂細胞的同源重組基因矯正和相關器官功能修復，有可能廣泛應用于多種人類遺傳疾病的治療。