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填補空白!全球首例神經疾病模型豬誕生
央視網消息:由我國科學家領銜的國際研究團隊成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬,為治療人類神經退行性疾病提供了穩定可靠的動物模型。
亨廷頓舞蹈癥與阿爾茨海默病、帕金森病等病癥一樣,是人類神經退行性疾病,表現為運動、認知和精神方面的癥狀,目前尚無有效的治療方法。我國科學家領銜的國際研究團隊首次利用基因編輯技術和體細胞核移植技術,成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬,能精準地模擬人類神經退行性疾病——亨廷頓舞蹈病。
中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員 賴良學:小鼠的話,它的大腦很小,并且它的大腦皮層沒有溝和回,而豬的大腦皮層跟人一樣,有溝和回,所以說豬用來做神經退行性疾病模型也是非常接近人的。
據了解,該模型豬不但能夠模擬亨廷頓病患者的典型病理特征,在行為上也表現出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更為關鍵的是,這些病理及行為學表型都可以穩定地遺傳給后代。
美國埃默里大學教授 李世華:制造了這個豬的模型的話,可以說是填補了一個在轉化醫學上的一個空白,就是亨廷頓有效模型的一個空白。
專家介紹,神經疾病模型豬的成功培育,將推動我國大動物疾病模型的醫藥研發,對亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病、帕金森癥等神經退行性疾病的新藥研發具有重要意義。
編輯:周佳佳
關鍵詞:疾病 神經 模型