近日，時(shí)逢每年一度的“國際Castleman病日”，由患者組織卡斯特曼之家主辦、百濟(jì)神州支持的患者關(guān)愛活動(dòng)在上海舉行。活動(dòng)旨在幫助更多公眾了解Castleman病，呼吁共同關(guān)注疾病及患者所面臨的嚴(yán)峻生存挑戰(zhàn)，多方攜手，共同為這一罕見疾病患者群體匯聚希望，點(diǎn)亮生命之光。

當(dāng)天，首部聚焦Castleman病的紀(jì)錄片《五個(gè)我》正式發(fā)布，近30位Castleman病患友及家屬來到現(xiàn)場，與北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科李劍教授、復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院病理科李小秋教授、北京大學(xué)第一醫(yī)院血液科董玉君教授、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科魏征教授等權(quán)威專家，以及“卡斯特曼之家”主理人林琳女士、百濟(jì)神州副總裁劉焰女士共同參與紀(jì)錄片首映與關(guān)愛活動(dòng)，聚焦Castleman病患者痛點(diǎn)，探討如何通過多元化社會(huì)力量，切實(shí)幫助患者排憂解難。

少數(shù)人的生存困境，呼喚更多力量沖破黑暗

Castleman病（簡稱CD）是一種較為罕見的淋巴增生性疾病，也稱為血管濾泡性淋巴結(jié)增生癥或巨大淋巴結(jié)病，全球范圍發(fā)病率僅約2/10萬人。臨床上根據(jù)腫大淋巴結(jié)分布和器官受累部位，將CD分為單中心型（UCD）和多中心型（MCD）。作為血液領(lǐng)域的一類罕見疾病，Castleman病的癥狀表現(xiàn)多樣，易與其他疾病混淆，臨床診斷往往較為困難。同時(shí)，由于我國目前尚且缺乏標(biāo)準(zhǔn)化的診療流程與方案，Castleman病患者正面臨嚴(yán)峻的生存挑戰(zhàn)。

在診療過程中的多重困境，導(dǎo)致許多患者的預(yù)后水平不佳，生活質(zhì)量大幅降低。為幫助更多人了解Castleman病患者在身體和精神上經(jīng)受的雙重挑戰(zhàn)，活動(dòng)現(xiàn)場特別設(shè)置了互動(dòng)體驗(yàn)區(qū)，通過診療迷宮、拼圖等創(chuàng)意形式，直擊Castleman病患者在求醫(yī)問藥過程中時(shí)常遭遇的確診難題與曲折經(jīng)歷，生動(dòng)直觀地呈現(xiàn)出患者普遍面臨的發(fā)熱、消瘦、乏力等癥狀，以及由于治療導(dǎo)致的激素發(fā)胖、化療脫發(fā)、虛弱易感染、視力模糊白內(nèi)障等副作用。

旨在提高全社會(huì)對(duì)Castleman病的關(guān)注，首部聚焦疾病并反映患者真實(shí)困境的紀(jì)錄片《五個(gè)我》在活動(dòng)當(dāng)天正式播映。影片記錄了患者從發(fā)病、就診、治療到日常護(hù)理、對(duì)抗副作用等各個(gè)階段中的挑戰(zhàn)與痛點(diǎn)，將患者在診療之路上的無助和彷徨呈現(xiàn)在屏幕上。紀(jì)錄片的導(dǎo)演和片中的幾位患者也親臨首映式，分享自己的心路歷程，并為現(xiàn)場的患友加油鼓勁。

參與到紀(jì)錄片創(chuàng)作的患友在現(xiàn)場分享道：“縱有疾風(fēng)起，人生不可棄。為了給更多患友傳遞治療的信心，我們?cè)谶@個(gè)漫長的創(chuàng)作過程中堅(jiān)持了下來，我們每個(gè)人都是一個(gè)患病的個(gè)體，但當(dāng)我們?cè)谝黄穑统蔀榱艘粋€(gè)整體，可以相互鼓勵(lì)，相互依靠。非常激動(dòng)今天看到有這么多臨床專家，公益組織和企業(yè)關(guān)注到這個(gè)疾病，由衷地感謝現(xiàn)代科學(xué)的進(jìn)步與醫(yī)學(xué)的不斷前行，帶給我們更多的治療藥物和希望。期待能夠帶給所有患者更多的勇氣和信心，揚(yáng)起笑臉面對(duì)未來的治療。”

沖破診療迷霧，用創(chuàng)新照亮前行之路

針對(duì)疾病的基礎(chǔ)研究、診療標(biāo)準(zhǔn)化、藥物研發(fā)是推動(dòng)Castleman等罕見病診療水平提升的關(guān)鍵，也是擺在臨床醫(yī)生、專業(yè)力量面前亟待攻克的課題。

“目前對(duì)于Castleman病的治療，激素治療與化療是患者接觸比較多的方式，病情雖然能夠得到一定程度的緩解，但尚不能達(dá)到長期控制，且副作用較大，往往對(duì)患者的生活質(zhì)量以及治療信心帶來不利影響。”北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師李劍教授介紹：“目前隨著發(fā)病機(jī)制相關(guān)研究推進(jìn)以及臨床研究的開展，已有證據(jù)表明單克隆抗體等新型藥物治療能夠有效改善患者預(yù)后，我們相信這將推動(dòng)現(xiàn)有診療策略和方案的改進(jìn)，也期待能有更多專業(yè)力量加入，共同探索新的診療方向。”

北京大學(xué)第一醫(yī)院血液科董玉君教授指出：“作為一種高度異質(zhì)性疾病，Castleman病的臨床和病理表現(xiàn)多種多樣，其中，多中心型往往表現(xiàn)為慢性、持續(xù)進(jìn)展和不可治愈性，同時(shí)也存在重癥風(fēng)險(xiǎn)。針對(duì)MCD的治療方案探索是我們?cè)谂R床上關(guān)注的重點(diǎn)領(lǐng)域。根據(jù)目前Castleman病發(fā)病機(jī)制研究，IL-6作為一種參與炎癥、免疫及造血的多效性細(xì)胞因子，在多中心型患者的發(fā)病機(jī)制及臨床癥狀中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。此前，北京大學(xué)第一醫(yī)院參與了IL-6抗體（司妥昔單抗）的全球多中心臨床研究，6年的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，疾病控制率高達(dá)97%，生存率達(dá)100%，我們希望隨著對(duì)新治療方案的應(yīng)用，能早日為患者帶來希望。”

復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院病理科李小秋教授談到：“對(duì)于Castleman病等罕見病的診斷診療，由于臨床癥狀多樣，病理特征與多種疾病存在重疊，使病理診斷存在著巨大的挑戰(zhàn)，作為病理科醫(yī)生也要關(guān)注這個(gè)疾病，與臨床醫(yī)生共同努力，推動(dòng)疾病的病理診斷，幫助患者能夠通過進(jìn)一步改善的病理診斷通往精準(zhǔn)的臨床治療。”復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科魏征教授表示：“目前臨床對(duì)這種疾病的認(rèn)知還在探索中，相關(guān)學(xué)科臨床醫(yī)生都要更新治療理念，攜手推動(dòng)針對(duì)中國患者實(shí)際的臨床研究，來為我國的Castleman病患者提供更為有效、精準(zhǔn)的治療方案，同時(shí)也非常希望多方積極貢獻(xiàn)力量，攜起手來為患者提升治療獲益。”

一個(gè)都不能少！多方共筑未來希望

據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國約有2000多萬罕見病患者，每年新增罕見病病例超過20萬，是目前全球罕見病患者人數(shù)最多的國家。在國內(nèi)，這個(gè)相對(duì)“不罕見”的患者數(shù)量及其背后的千千萬萬個(gè)家庭，是一個(gè)不可忽視的龐大群體。而對(duì)這個(gè)群體的幫扶，亦是實(shí)現(xiàn)“健康中國2030”戰(zhàn)略的重要組成部分。

Castleman病作為血液領(lǐng)域的罕見疾病，已于2018年納入我國《第一批罕見病目錄》。患者組織“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示：“Castleman病在國內(nèi)知曉率低，臨床診斷困難，往往被視為疑難雜癥。為了幫助更多患友少走彎路，我們成立了患者社群，希望為散落在各處的患友搭建一個(gè)專屬、專業(yè)的溝通平臺(tái)，同時(shí)也期待能夠從我們患者的角度出發(fā)，為疾病科普、臨床研究做出我們的貢獻(xiàn)。”

中國罕見病聯(lián)盟李林康理事長表示：“值此國際Castleman病日之際，今天的患者關(guān)愛活動(dòng)，對(duì)于推動(dòng)Castleman病的公眾認(rèn)知提升有著重要的作用，讓更多人看見罕見病，這也是中國罕見病聯(lián)盟長期工作的一大目標(biāo)。在堅(jiān)持為患者服務(wù)的宗旨下，我們通過與產(chǎn)學(xué)研醫(yī)各方的緊密合作，促進(jìn)治療藥物的開發(fā)應(yīng)用，并積極探索創(chuàng)新的保障制度與支付模式，通過多元化的手段，致力于切實(shí)維護(hù)罕見病患者的健康權(quán)益。”

百濟(jì)神州副總裁劉焰女士表示：“非常感動(dòng)今天能夠與各方公益力量匯聚在此，面對(duì)面地聆聽Castleman病患友的心聲，共同為患友們加油鼓勁。為更多患者帶來更可及、可負(fù)擔(dān)的高質(zhì)量創(chuàng)新藥，是百濟(jì)神州不變的初心與使命，我們?cè)陉P(guān)注高發(fā)疾病患者群體的同時(shí)，也密切關(guān)注著少數(shù)患者群體尚未被滿足的治療需求。未來，百濟(jì)神州將繼續(xù)攜手各界，在疾病診療、臨床研究、治療藥物、疾病科普等方面形成合力，共同提升Castleman病在國內(nèi)的整體診療水平，幫助更多患者走出困境，回歸正常生活。”

當(dāng)天，來自全國各地的多位專家與Castleman病患者及家屬現(xiàn)場進(jìn)行了面對(duì)面交流，圍繞疾病治療方案的選擇、日常護(hù)理以及精神心理健康等問題展開深入討論。卡斯特曼之家主理人林琳女士表示，借助線上線下的多元化創(chuàng)新渠道，此類醫(yī)患交流活動(dòng)將在未來持續(xù)開展，為更多Castleman病患者提供專業(yè)指導(dǎo)與針對(duì)性的幫扶。