人民政協網北京6月1日電（記者 李木元）5月31日，在國際六一兒童節來臨之際，中國初級衛生保健基金會在京宣布，中國首個脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）患者援助項目正式啟動。該項目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求，為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物，從而提高治療可及性。項目援助藥物諾西那生鈉注射液由渤健公司向中國初級衛生保健基金會捐贈。

中國首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項目正式啟動

中華醫學會兒科學分會神經病學學組組長、北京大學第一醫院兒科主任姜玉武教授介紹，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發病率約為9.8/10萬，據此推算，我國目前大約有近5萬名SMA患者。該病特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現。而且該病發現越早，病情越重。隨著病程的發展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

罕見病治療藥物研發投入大，研發風險高，適用患者群體小。由于罕見病藥物價格高且患者需要長期治療，在醫療保障體系的進一步完善過程中，如何提升罕見病患者的治療可及性需要社會各方的共同努力。中國初級衛生保健基金會在諾西那生鈉注射液獲批后，積極與渤健公司合作籌備患者援助項目，旨在減輕SMA患者群體的支付負擔，提高治療可及性。

中國初級衛生保健基金會副理事長胡寧寧女士表示：“自1996年成立之初，我們的公益宗旨就是以人人享有健康為目標，以維護患者健康權益為核心，通過多方共付機制，即公益組織捐助、企業讓利支持、患者部分承擔的費用分擔機制，促進我國醫療保障制度和大病救助體系的完善，實現社會公平。近年來，國家對罕見病領域日益關注，相繼出臺了一系列政策措施。作為公益組織，我們也在不斷加強罕見病領域的工作力度?！?/p>

中國初級衛生保健基金會胡寧寧副理事長致辭

據中國初級衛生保健基金會生命綠洲患者援助公益基金副秘書長成吉先生介紹，SMA患者援助項目以“脊活新生”為主題，援助方案分為負荷劑量援助和維持劑量援助兩種?；饡呀洺闪⒘隧椖繄F隊，正在細化工作流程，爭取早日讓中國SMA患者從援助項目中獲益。

據悉，今年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。

中華醫學會兒科學分會神經病學學組組長、北京大學第一醫院兒科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，與諾西那生鈉注射液中國上市會同步，由中國兒科專家、兒童神經病學專家、成人神經科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯盟正式成立，并致力于建立一批具備規范化診治水平的SMA診治中心，為中國SMA患者提供高質量的醫療服務。作為聯盟的輪值主席之一和一位神經內科臨床工作者，我非常高興地看到SMA患者援助項目的正式啟動，這將極大提升SMA患者的治療可及性?！?/p>

詩朗誦：《五光十色的夢想》

在今天項目啟動儀式上，美兒SMA關愛中心創始人之一馮家妹女士和SMA患者共同朗誦了一首SMA患者珍妮的詩歌”五光十色的夢想”，表達了SMA群體對美好未來的向往。馮家妹表示：“我謹代表中國SMA群體，特別是孩子們和家長們，誠摯地感謝中國初級衛生保健基金會、渤健公司、以及為SMA患者付出巨大心血的臨床醫生們。今天SMA患者援助項目的啟動是帶給SMA孩子們最好的兒童節禮物?！?/p>