黨中央、國務院高度重視藥品醫療器械審評審批制度改革工作，加快境外上市新藥的審評審批是其中重要一環。今年4月、6月，李克強總理先后主持召開國務院常務會議，就加快進口新藥上市作出系列重要部署。6月22日，在國務院新聞辦召開的國務院政策例行吹風會上（以下簡稱吹風會），國家藥品監督管理局局長焦紅介紹，加快境外上市新藥審評審批工作取得積極進展，簡化境外上市新藥審批政策效果初步顯現。4月12日至今，有7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥在中國獲批上市。

藥審改革落地

不斷滿足臨床急需

吹風會上，原國家食品藥品監督管理總局藥化注冊管理司司長王立豐在回答記者提問時介紹，自去年10月中辦、國辦《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（以下簡稱《意見》）出臺后，截至目前，國家藥監局共發布配套文件65個，征求意見稿34個。這些政策在加快新藥審評審批、鼓勵境外新藥國內上市，滿足臨床急需方面發揮出積極作用。

這些政策明確，對具有明顯臨床價值等3大類、18種情形的創新藥和臨床急需、市場短缺藥品優先審評審批。目前已有597件注冊申請納入優先審評范圍。允許臨床急需藥品有條件批準上市，對早期臨床試驗顯示療效的藥品，可附條件批準上市，將藥品提早用于無法繼續等待的急需患者。取消境外新藥在原產國上市后才能到我國申報的限制，鼓勵境外新藥在我國同步開展臨床研究、同步上市。

王立豐指出，隨著改革舉措的落地實施，國內藥品研發創新活力得到積極釋放，扶優汰劣的效果正在顯現，醫藥產業發展勢頭良好，創新驅動的生態系統已經初步形成。以化學藥為例，2017年創新藥注冊申請149個品種，其中112個國產品種、37個進口品種，較2016年增長66%。

據了解，目前，在我國獲批的境外上市藥品共3800余個，基本涵蓋了抗癌、抗病毒、抗高血壓等主要治療領域。據焦紅介紹，近十年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個，其中，有76個已在我國上市，201個在我國處于臨床試驗或申報過程中。

焦紅還表示，要組織專家對這201個新藥進行研究分類，篩選出罕見病治療藥品、國內目前沒有有效治療手段的，或者具有明顯臨床優勢的防治嚴重危及生命疾病的臨床需求的藥品，加快其審評速度。

簡化程序

境外新藥上市提速1~2年

吹風會上，焦紅介紹說，今年4月以來，國家藥監局相繼出臺一系列新政策，簡化境外上市新藥審批程序，快速審批了一批境外新藥，加快境外上市新藥審評審批工作取得積極進展。

一是簡化境外上市新藥審批程序。今年5月，國家藥監局會同國家衛生健康委員會發布《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》，大幅簡化境外上市新藥審批程序。對于境外已上市的防治嚴重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病的藥品，同時經研究確認不存在人種差異的，申請人無需申報臨床試驗，可直接以境外試驗數據申報上市，藥品上市時間將加快1~2年；對需要在我國開展臨床試驗的境外新藥，將臨床試驗階段的注冊檢驗由逐一檢驗調整為根據審評需要檢驗，縮短企業檢驗樣品的準備時間，加速境外新藥上市。

二是優化藥品臨床試驗審批程序。國家藥監局起草的《關于調整藥物臨床試驗審評審批的公告（試行）》，正在公開征求意見。該公告正式實施后，臨床試驗申請由批準制改為到期默認制，自臨床試驗申請受理之日起60日內，未收到否定或質疑意見的，申請人即可按照提交的方案開展臨床試驗，為企業節約時間成本。

三是取消進口化學藥品逐批強制檢驗。今年4月，國家藥監局發布《關于進口化學藥品通關檢驗有關事項的公告》，取消了進口化學藥品的口岸檢驗，加強上市后的監督抽驗。政策實施后，進口化學藥品從口岸通關后可直接配送至醫療機構、零售藥店，可縮短進入中國市場時間2~3個月，降低境外新藥進入中國市場的成本。

目前，簡化境外上市新藥審批政策的效果已經初步顯現，4月12日以后，有7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥通過快速審評在我國獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見病藥物。

王立豐表示，下一步將出臺進一步鼓勵境外新藥國內上市的相關政策措施。一是調整進口化學藥品注冊檢驗程序，將所有進口化學藥品上市前注冊檢驗調整為上市后監督抽樣，加快境外新藥上市進程。二是實施數據保護，根據境外新藥在我國開展臨床試驗情況，分別給予相應的數據保護期，保護期內不批準其他同品種上市申請。三是實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度，促使創新者具有合理的預期獲益，加強知識產權保護，在鼓勵藥品創新的同時，激勵藥品仿制。

6月7日，國家藥監局成為國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）管委會成員。這有利于我國藥品研發標準與國際統一，增強我國在國際藥品研發標準制定方面的話語權與決策權，將進一步縮短境外新藥在我國的上市時間。

強化事中事后監管

推進職業化檢查員隊伍建設

在簡化程序、加快審批的同時，國家藥監部門如何進一步發揮專業性、科學化監管特點，確保境外新藥上市后安全有效，是公眾最為關切的問題之一。

焦紅就此指出，簡化和加快審評審批，必然意味著后續有一系列加強監管的舉措。國家藥監局將進一步加大事中事后監管力度。一是按照《意見》要求，落實藥品上市許可持有人主體責任，明確藥品上市許可持有人應對臨床前研究、臨床試驗、生產過程、臨床使用、不良反應/不良事件監測、產品召回等產品全生命周期負責。二是加強職業化檢查員隊伍建設。職業化檢查員隊伍是加強對研發和生產現場檢查的一支重要力量，是加強進口藥品監管的重要方面。三是加強上市藥品的監督抽檢力度。加強監督抽檢針對性，控制相關風險，不斷滿足進口藥品上市后監管需求。四是加強上市后不良反應監測與再評價。對于已確認發生嚴重不良反應的藥品，及時采取暫停銷售、撤市等處理措施。

針對職業化檢查員隊伍建設，焦紅進一步指出，藥品監管具有專業性和特殊性。職業化檢查員就是藥品安全的“眼睛”和“耳朵”。藥品從研發、生產、經營到使用的全環節監管，都需要依靠檢查員來完成。因此，職業化檢查員應該在防控風險、監管關口前移方面發揮重要作用。目前，按照國務院要求，國家藥監局進一步加強職業化檢查員隊伍建設，一要增加人員，二要提高能力和水平。

加強境外檢查工作

為國把關為民盡責

焦紅指出，簡化和加快審評審批，必然要加強后續監管工作。境外研發、生產現場檢查是加強監管的重要手段，也是國際通行做法。多年實踐表明，境外檢查能控制產品風險，使監管關口前移，能更好地保障公眾健康。近幾年，隨著境外檢查力度的不斷加大，藥監部門已對境外檢查發現的違背我國相關法律法規要求的19個藥品，及時作出停止進口的決定。但是，目前發達國家和地區到我國的檢查次數遠遠高于我國的境外檢查次數，因此要進一步加強境外檢查工作力度和隊伍建設，為公眾安全守好國門。

據了解，境外檢查是為確認藥品境外生產相關過程的真實性、可靠性和合規性，對注冊審批期間或已獲得上市許可的進口藥品在境外實施的檢查。其目的是加強對進口藥品的監督管理，規范進口藥品的生產行為，確保進口藥品質量安全，最大限度地保障我國消費者的生命健康權益，并在監管方面實現國際對等。近幾年，境外檢查工作穩步推進，成效顯著，在“為國把關，為民盡責”方面發揮了積極作用。隨著國外企業申報產品數量的逐年遞增，國家藥監部門派出的境外檢查團組數量也在相應增加。（記者 劉云濤 馬艷紅）