日本東京大學的研究團隊于2016年6月29日宣布，他們成功研發出從肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱漸凍人癥）發病原因上著手進行治療的新型療法。該項研究由國際醫療福祉醫學研究中心郭伸特別教授、東京大學大學院醫學系赤松惠特別研究員等人組成了聯合研究小組進行，研究成果于6月28日刊載在英國知名科學雜志《科學報告》上。

肌萎縮側索硬化是在運動神經元損傷之后，導致四肢、軀干等部位肌肉逐漸無力和萎縮的疾病。健康人士在患病數年內，會漸漸進展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產生呼吸衰竭導致死亡。當下尚未研發出能有效減緩病程的治療方法。

該團隊在過往的研究中證實，酵素ADAR2的活性下降會導致過度的細胞內鈣流入，這與散發性ALS患者的運動神經元死亡存在相關性。

研究小組特別開發出擁有散發性ALS病征的條件性ADAR2基因敲除小鼠，連續90天對其進行抗癲癇藥物Fycompa的投藥，Fycompa具有抑制過度細胞內鈣流入的功能，本次研究證實該藥能夠抑制運動神經元的神經功能缺損，進而抑制機體運動機能的下降。此外，該藥還能夠使肌萎縮側索硬化的特殊TDP-43蛋白質細胞內的局部變異得到恢復。

（馬文蔚編譯）