近年來兒童用藥安全問題愈發凸現。

兒童是一個特殊人群，其器官功能尚未發育完全，肝臟解毒和腎臟排泄等功能較弱，因此對藥物的耐受性較差，是高風險用藥人群，如果用藥不當，很容易引起藥物副作用。

在提交全國政協十二屆四次會議的提案中，九三學社中央建議，盡快在全國開展兒童用藥風險評估。

北京首都兒科研究所數據表明，中國兒童專用藥物劑型與現有藥物劑型的比例達1∶59，90%的藥品沒有適宜兒童的專用劑型。

國外對兒童合理用藥的保障措施包括完善的法律法規和兒童用藥指導渠道等。目前，國內尚無指導兒童用藥研發和臨床測試的法律法規，超過75%經批準的臨床藥物未經兒童臨床試驗，導致臨床醫生在為患兒提供藥物時，缺乏藥物的選擇、劑量、有效性以及安全性相關的數據。

2015年，國家衛生計生委發布通知，步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作。然而現實中,醫療機構在現有藥品生產狀況及藥事管理政策下,很難做到合理配備，難以保證兒童安全用藥。

在已有的3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的僅有60多種，不足2%。2013年，原衛生部公布了國家基本藥物目錄（2012年版），但兒童劑型缺乏的狀況并沒有明顯好轉。

此外，國內多數藥品說明書中缺乏兒童劑量的說明及注意事項。兒童與成人共用藥物說明書中，沒有兒童用法、用量說明的占43%，導致成人藥品在患兒中超劑量、超適應癥使用現象普遍。國內每年因藥物不良反應致死的人群中有1/3是兒童。

臨床醫生常靠估算確定兒童用藥劑量，存在很大的兒童用藥安全隱患。湖北省宜昌市兒童藥品配備調研結果顯示：兒童用藥配備方面，一級醫院的配備率為6.2%，其中基本藥物僅占2.1%。三級醫院兒童基本用藥品規數為6.2%，其中多數為成人小品規藥物，而非兒童專用藥。

再有，兒童常用藥物的使用存在不合理用藥現象。抗菌藥物濫用、中成藥的使用不當和過度使用靜脈輸液。