國家食藥監發布《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》

本周一，隨著國際罕見病日的到來，各大媒體紛紛關注罕見病治療和藥品研發，讓此類病癥急需的“孤兒藥”和醫療保障再次引發輿論關注。據國家食藥監官網顯示，上周發布的《關于解決藥品注冊申請積壓實行優先審評審批的意見》明確表示，具有明顯臨床優勢的藥品可享受注冊申請優先審評審批，在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。

據了解，罕見病又稱“孤兒病”，根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65％。～1％。的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異。我國對罕見病雖無明確定義，但在世界已確診的近7000種罕見病中，80%與遺傳缺陷有關。中國約每一到兩千個孩子中就有一個因遺傳而患有此類疾病，代表性病癥有白化病、漸凍癥和瓷娃娃癥等。

相對于種類繁多的“孤兒病”，該類疾病所需的藥品可謂稀世罕見。目前，中國罕見病總患病人口約為1680萬，95%沒有治療方法。種類稀缺外加價格昂貴，讓不少人將罕見病藥品戲稱為“孤兒藥”。以“注射用伊米苷酶”（又名思而贊）為例，它是國內唯一能有效治療戈謝病的藥物，售價約23000元/瓶，患者每月至少需花費20萬，僅此一項開銷一年就高達200萬。

如此高昂的開支下，一方面是由于國內藥企以利潤不高為由不愿生產“孤兒藥”，另一方面則是因為我國對罕見病沒有全國性醫療保障。羊城晚報報道稱，雖然國內醫學界、科學界，包括政府相關的專家學者都在大力推進中國的罕見病立法，全國人大代表、安徽大學教授孫兆奇還曾連續十年提出罕見病防治的議案和建議，但是由于沒有罕見病官方定義，無任何支持的國家政策，無醫保報銷，罕見病治療處于三無狀態。基于上述原因，國內藥企大多不愿意去布局孤兒藥研發，而國外已經批準的孤兒藥也很難進入中國，進來了由于醫保不能報銷也難以進入罕見病患者的治療。

針對全國性醫保在罕見病方面缺失的問題，許多地方紛紛出臺新政填補空白。據悉，浙江、青島等地已將苯丙酮尿癥、戈謝病所用藥物納入醫保，多方共同承擔患者藥費；上海也建立了罕見病名錄，并設罕見病門診方便患者就醫；云南前不久發布消息稱，遺傳代謝性病患兒可在云南省第一人民醫院遺傳診斷中心申請出生缺陷干預救助；此外，諸如垂體瘤患者病友會的組織也在復旦大學附屬中山醫院宣布成立……

另據《意見》要求，包括在中國境內外上市銷售的創新藥、轉移到中國境內生產的創新藥、使用先進制劑技術及創新治療手段、重大疾病防治中具有清晰臨床定位的中藥（含民族藥）等有臨床急需、市場短缺或有明顯臨床價值的藥品均將獲得優先審批。艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、惡性腫瘤、兒童用藥品以及老年人特有和多發疾病等治療藥品也包含其中，共計17種。