人民政協(xié)網(wǎng)電（記者 楊嵐） 7月30日，由白求恩公益基金會發(fā)起、神州細(xì)胞工程有限公司公益支持的白求恩·血液健康加油站（2024）項(xiàng)目“以規(guī)范 向未來”血友病患者規(guī)范化治療倡議活動在京舉行，與會嘉賓圍繞“規(guī)范化治療”“群策群力共迎美好新生”等內(nèi)容進(jìn)行了交流、 探討，并共同發(fā)布了“以規(guī)范 向未來”的倡議，號召社會各界力量共同參與，通過血友病規(guī)范化治療的實(shí)施與推廣，達(dá)到提升患者自我管理意識，完善疾病管理方案，降低醫(yī)療成本，從而提高患者生活質(zhì)量的目標(biāo)。

“以規(guī)范向未來”血友病患者規(guī)范化治療倡議書發(fā)布

血友病作為一種X染色體異常的遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，被列入我國《第一批罕見病目錄》。公眾對該疾病認(rèn)識不足、臨床治療規(guī)范化亟待提升、藥品供應(yīng)不足等，都是導(dǎo)致患者面臨診斷率低、治療率低、致殘率高這一“兩低一高”診療現(xiàn)狀的原因。

白求恩公益基金會副理事長兼秘書長田曉犁表示，目前，血友病診療仍然面臨許多挑戰(zhàn)，在規(guī)范化上還有待提高。血友病的規(guī)范化治療不僅能顯著減少出血事件的發(fā)生頻率，還能切實(shí)有效地保護(hù)患者的關(guān)節(jié)，幫助血友病患者實(shí)現(xiàn)不殘、回歸社會健康生活。社會各界應(yīng)加強(qiáng)對血友病患者的關(guān)注和支持，助力健康中國戰(zhàn)略實(shí)施。

“盡管血友病還無法根治，但是凝血因子替代治療作為急性出血的有效止血措施，是目前最主要的治療方法。在替代治療中，一種是按需治療，即只在出血的時候給予治療，這是在過去藥品不足時采取的被動治療方案，例如20年前，我所在的醫(yī)院凝血因子庫存僅有6支，常常難以滿足治療需求。現(xiàn)在藥品充足了，應(yīng)該采取更規(guī)范的預(yù)防性治療。血友病預(yù)防治療，可以顯著減少出血、緩解疼痛，國外權(quán)威指南也建議終身預(yù)防治療。預(yù)防治療應(yīng)盡早開始，任何時候開始預(yù)防治療均能獲益。” 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院華寶來教授在發(fā)言中對規(guī)范治療的價值進(jìn)行闡釋，為更有效地進(jìn)行血友病管理，患者需要定期進(jìn)行凝血因子水平的監(jiān)測，密切關(guān)注出血跡象，并高度重視關(guān)節(jié)健康。此外，患者還應(yīng)遵循醫(yī)生的建議，定期回到醫(yī)院進(jìn)行復(fù)查和評估，在醫(yī)生專業(yè)指導(dǎo)下接受規(guī)范治療。

在“共話新生”圓桌討論環(huán)節(jié)，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院肖娟教授談道，血友病的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療在歐美國家已經(jīng)得到廣泛認(rèn)可和應(yīng)用，預(yù)防治療是兒童血友病患者的首選治療方法。兒童血友病患者一般在一歲左右會出現(xiàn)早期癥狀，如異常出血傾向等，需要家長和醫(yī)療工作者高度關(guān)注。她建議通過產(chǎn)前診斷、細(xì)心觀察及定期健康體檢來盡早發(fā)現(xiàn)血友病，從源頭落實(shí)規(guī)范化治療。同時，肖娟教授還指出，罕見病雖然發(fā)病率低，但血友病作為一種有藥可醫(yī)的罕見病，其治療體系已經(jīng)非常完善，現(xiàn)在不僅能做到產(chǎn)前診斷，還能為患者提供更加精準(zhǔn)的治療方案。這對于提高血友病患者的生活質(zhì)量，減少并發(fā)癥的發(fā)生具有重要意義。

讓更多患者接受規(guī)范化治療、提高生活質(zhì)量，提升藥物可及性是關(guān)鍵。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院趙永強(qiáng)教授表示，截至目前，我國成人血友病患者接受預(yù)防治療的僅有10%，接受規(guī)范化預(yù)防治療的患者只有3.4%。仍有三分之二的患者成年后會有關(guān)節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作，終身面臨出血與致殘風(fēng)險(xiǎn)。既往我國血友病治療藥物的可及性低，疾病的治療理念與國際先進(jìn)水平存在差距，患者有效治療的需求因治療理念及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等問題而未得到滿足和有效解決。基于此，趙永強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào)，規(guī)范化治療除了患者替代性注射凝血因子外，還需加強(qiáng)血友病中心的建設(shè)，在中心內(nèi)打造一支團(tuán)結(jié)協(xié)作的血友病多學(xué)科團(tuán)隊(duì)。另外，期望將成人預(yù)防治療納入醫(yī)保，以提升成人患者的治療效果和生活質(zhì)量。

公益微電影《站起來》在活動中正式發(fā)布，兩位主創(chuàng)人員陳健和馮剛深情分享了自己的治療經(jīng)歷，從最初的不痛、不殘、不死到現(xiàn)在能夠站起來，從有藥可醫(yī)到出行得到保障，規(guī)范化治療起到了關(guān)鍵作用。他們回憶，2007年血庫緊張，無藥可用的困境讓他們深感絕望與無助，然而隨著醫(yī)保政策的持續(xù)優(yōu)化和藥品可及性的提高，他們的治療得到了顯著的改善。近年來，社會對血友病的了解雖然有所增加，但仍有許多血友病患者未被識別，未被關(guān)愛。因此他們決定投身于科普工作，希望通過自己的微薄之力，提高公眾對血友病的認(rèn)知，讓更多患者能夠被及早發(fā)現(xiàn)并獲得治療與關(guān)愛，從而回歸正常生活。

2021年7月，神州細(xì)胞自主研發(fā)的首個國產(chǎn)注射用重組人凝血因子Ⅷ上市。神州細(xì)胞工程有限公司副總經(jīng)理王欣表示，希望通過各方的參與和關(guān)注，讓更多的血友病患者都能得到及時的、規(guī)范的救治。未來，我們將持續(xù)努力，與更多公益組織攜手，為實(shí)現(xiàn)血友病患者人人享有規(guī)范化治療的社會愿景作出貢獻(xiàn)。