讓人難以想象的是，幾年前，病魔的反復打擊曾讓黃女士一度完全癱瘓在床，生活難以自理。

視力莫名下降，竟然是視神經脊髓炎在作怪

2017年初，57歲的黃女士突然發現自己視力開始模糊，在治療后短暫好轉又會復發加重，胸背部還出現疼痛。1年后，黃女士雙眼視力都嚴重下降，左眼幾近失明，行動需要輪椅。

黃女士輾轉就醫，最后在同濟醫院神經內科確診為“AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎”。同濟醫院神經內科王偉教授介紹，視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種容易反復發作的、致殘性極高的中樞神經系統自身免疫性疾病，以視神經和脊髓的炎性脫髓鞘及軸突損傷為特征。它也是我國首批被認證的121種難治性罕見病之一，治療方法有限，且大眾認知不足，常常導致延誤診治。

“視神經脊髓炎譜系疾病可見于各年齡階段，以青壯年居多，中位發病年齡為39歲；女性患者發病明顯多于男性，亞裔人群更高發。近10年來，預防該病復發的治療方法在不斷研發中，但仍有大約25%-60%的患者反復受到復發的困擾。在沒有得到規范化治療的患者群體中，約60%的患者在1年內復發，90%的患者在3年內復發，多次復發的患者往往會有嚴重的后遺癥，比如失明、癱瘓等。所以如何減少復發是視神經脊髓炎譜系疾病治療的關鍵。”王偉強調。

像很多病人一樣，黃女士嘗試了很多的傳統免疫抑制治療方法，卻并沒能有效抑制病情的反復。

CAR-T細胞治療，開啟治療神經免疫疾病新可能

“媽媽，不如我們嘗試一下新生事物。”

兩年里常規治療病情無法控制，疾病反反復復，隨著失明、癱瘓，黃女士生活難以自理，情緒非常低落，經濟壓力巨大，她也一直不愿接受自己得了難治性罕見病。最終在兒子的鼓勵下，黃女士決定嘗試嵌合抗原受體T細胞免疫療法CAR-T治療。

同濟醫院血液內科李春蕊教授說，CAR-T治療已成為多種血液腫瘤獲得長期緩解甚至治愈的新興治療選擇，在自身免疫性疾病領域也初步顯示出強大的治療潛力。它是利用基因工程技術，將CAR基因轉染至T細胞內，使這種經基因修飾的T細胞表達特異性的抗原識別CAR結構，再通過體外擴增、純化獲得更多CAR-T細胞，作為“精確制導”武器回輸至患者體內，去識別并直接殺傷表達特定抗原的靶細胞。CAR-T細胞療法已被證實在B細胞和漿細胞腫瘤中具有廣闊的應用前景。

王偉指出，漿細胞產生的攻擊自身神經的AQP4抗體在視神經脊髓炎中發揮著重要致病作用。鑒于與漿細胞腫瘤存在共同的靶細胞，專家們推測CAR-T細胞在視神經脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治療潛力。王偉醫生團隊早在兩年前就開始招募患者，并在全球率先開展CAR-BCMA T細胞（CT103A）治療視神經脊髓炎的臨床研究。

2021年7月，經過仔細的評估和檢查，黃女士加入CAR-T治療視神經脊髓炎的藥物臨床試驗，同年9月8日，在同濟醫院神經內科和血液內科專業團隊的聯合治療下，她接受CAR-T細胞回輸。

接受CAR-T治療以來，黃女士定期復查，病情未再復發，神經功能也慢慢得到修復，不僅保住了右眼的視力，雙腿也逐漸恢復到可獨立行走，生活逐步回歸到了正軌。

王偉告訴記者，黃女士是全球第一批接受CAR-T細胞療法的視神經脊髓炎的患者之一。而與她同批的12例患者均展現出良好的安全性和耐受性，同時在神經功能恢復和生活自理能力等方面均表現出持續的療效。臨床研究還發現，CAR-T細胞療法可靶向清除產生異常自身抗體的漿細胞，有效降低異常抗體的濃度，并重塑中樞神經系統的免疫微環境，從而達到控制或長期緩解視神經脊髓炎的強大治療效果。

“該臨床研究不僅探索了CAR-T治療神經免疫疾病的可能，也為抗體介導的其他自身免疫疾病提供了強有力的科學支撐，給那些復發難治的免疫疾病患者的治療開辟了新天地，帶來了新的希望。”王偉最后表示。