人民政協網北京3月7日電（記者 何方 李木元） 近年來，國家與社會對罕見病的關注度逐步提升，各部門為加強罕見病的醫療保障做出了巨大的努力，但罕見病患者的診療需求仍有待進一步回應。2022年全國兩會期間，全國人大代表、武漢大學全球健康研究中心主任毛宗福教授，全國政協委員、北京大學公共衛生學院衛生政策與管理系主任吳明委員等兩會代表委員、專家學者共同呼吁：科學評估罕見病用藥對醫保基金的影響，探索建立適宜罕見病藥物的醫保準入機制，創新罕見病醫療保障機制。加強城市定制性商業醫療保險（普惠險）與基本保險銜接，強化政府引導作用，完善宏觀政策規范市場行為，強化普惠險新業態的科技支撐，促進罕見病藥物醫療保障可及性，實現“疾病罕見，但待遇常見”。

穩定的醫保體系有利于滿足罕見病患者用藥需求

中國目前有各類罕見病患者約2000萬人，長期面臨著診療用藥方面的挑戰。隨著國家對罕見病關注度的提升，一系列鼓勵罕見病新藥的加速審批上市、醫保準入和臨床使用的政策相繼推出，納入國家醫保目錄的罕見病藥品已有40余種，罕見病藥物的可及性有所提升，但部分高值罕見病用藥依舊無法被納入基本醫保支付范圍。

事實上，單個罕見病藥物的單個適應癥人群治療費用對醫保基金產生的影響沒有顯著高于其他疾病領域的治療藥物。研究表明，罕見病藥物占我國醫保基金藥物支出不足1.5%，支出占比規模可控，不會擠占醫保基金過多資源。另據官方統計，前五批帶量采購累積節省醫保基金約2600億元，可以通過精確測算，利用結余基金推動更多罕見病創新藥的準入。

“解決罕見病患者醫療保障可及性問題是實踐‘健康中國2030’戰略的應有之義，也是全面建立中國特色醫療保障制度過程中不容忽視的重要問題。”吳明委員認為，“應科學評估罕見病用藥對醫保基金影響，通過綜合措施，推動更多罕見病等創新藥準入，逐步提高醫療保障水平，減輕群眾用藥負擔。”

加強基本醫保與創新支付的緊密銜接

我國當下的經濟發展水平，決定了無法僅靠醫保解決罕見病醫療保障問題。盡管傳統的捐贈、慈善在一定程度上可以幫助緩解罕見病救治痛點，但因缺乏長效運營機制導致透明度不高，可持續性較弱。近年興起的普惠險在一定程度上降低了普通民眾參保門檻，我國浙江、成都、廣東、山東、上海等多地在相關實踐中已取得初步成績。

毛宗福代表認為，作為一項民生項目，普惠險應在明確“基本、主體和兜底”政府責任的同時，充分發揮市場在資源配置中的作用，通過創新的社商合作，讓惠普險成為便利千家萬戶的“大眾醫療健康保險”。浙江經驗表明，政府引導可提高參保人對普惠險的信心，通過公共資源、信息平臺、政策工具共享可降低普惠險商業運作成本，將資源更有效率地投入在大病、重病的共濟方面。

由于普惠險還處于初級探索階段，毛宗福代表還建議道：“要注重頂層設計宏觀政策引導，比如在國家層面成立普惠險部際聯席會，綜合性地指導地方開展試點工作；同時，鼓勵地方有序先行先試，結合實際情況探索多元籌資方式。罕見病保障操作模式上應確保所有利益相關主體能持續參與，確保各主體各司其職，充分發揮主觀能動性和積極性，提高罕見病患者的生存質量和保障水平。”

完善多層次醫療保障制度，助力罕見病防治可持續發展

代表、委員們認為，基于藥物安全性、有效性、創新性、經濟性、社會性等綜合因素考量，科學評估罕見病用藥對醫保基金的影響，有助于探索建立適宜的準入機制。此外，通過高效利用扶貧基金、財政稅收制度改革、企業工會基金、慈善援助等方式加強對普惠險運營的支撐，能夠進一步幫助普惠險可持續發展，在醫保外為罕見病患者提供保障補充。當然，作為罕見病藥物供給方，企業一方面要考慮罕見病藥物的研發投入和市場規模，另一方面也應踐行社會責任，提升罕見病患者的生命質量和獲得感。

“健康中國 2030‘’的推進，是為了讓每一個人都能享受到健康紅利，一個都不能少。實現這一發展目標，這必然需要健康、良性的可持續診療生態。”吳明委員表示，探索構建多層次醫療保障體系，不僅將減輕患者、社會、政府的整體經濟負擔，也將提升企業在罕見病創新藥物研發方面的動力和積極性，為中國罕見病防治事業可持續發展帶來深遠影響。