人民政協(xié)網(wǎng)上海11月8日電 “臨床研究與臨床診療一樣，都需要強(qiáng)調(diào)基于患者的需求。醫(yī)院作為機(jī)構(gòu)方，既是最貼近患者需求的策源地，也是完成臨床研究任務(wù)的主戰(zhàn)場。”上海市精神衛(wèi)生中心主任醫(yī)師、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)辦主任沈一峰教授在進(jìn)博會“以患者為中心，賦能臨床研究發(fā)展”——2021年臨床研究質(zhì)量管理高峰論壇上談到。當(dāng)日，專家、行業(yè)代表以及企業(yè)代表共同探討以患者為中心的臨床研究能力建設(shè)，攜手助力推動中國臨床研究生態(tài)系統(tǒng)升級。

近年來，國家先后發(fā)布多項(xiàng)藥品審評審批改革的重要文件，為推動新藥同步研發(fā)、注冊與審評奠定了基礎(chǔ)，也為創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)境內(nèi)外同步注冊上市提供了有力條件。但同一產(chǎn)品在中國獲批的時(shí)間與全球其他市場首次獲批的時(shí)間仍存在一定差距。

“盡管中國有1000多家臨床研究機(jī)構(gòu)，但能夠承擔(dān)高質(zhì)量的國際多中心臨床研究的機(jī)構(gòu)卻是非常有限。中國新藥物臨床研究的研究機(jī)構(gòu)和研究者數(shù)量仍面臨諸多挑戰(zhàn)，也有很大的發(fā)展空間。”禮來中國高級副總裁、藥物發(fā)展及醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士表示。“開展以患者為中心，以臨床價(jià)值為主要考量的各期臨床研究將為推進(jìn)全球同步研發(fā)、幫助中國患者盡早可及國際水平的創(chuàng)新藥物提供重要保障，但這也同時(shí)對臨床研究機(jī)構(gòu)的能力和效率提出了更高的要求。中國臨床研究機(jī)構(gòu)的體量和能力的提升需要政府、學(xué)界和企業(yè)的共同努力，讓中國的創(chuàng)新藥臨床研究邁入新的高度。”

“任何一個(gè)尚未獲得滿意答案的臨床問題，都是研究方案設(shè)計(jì)的源頭，由此獲取數(shù)據(jù)形成證據(jù)最終得到可靠結(jié)論才能指導(dǎo)臨床實(shí)踐。立足當(dāng)下，需要尊重多元、擁抱創(chuàng)新，積極探索將新方法、新技術(shù)、新工具用于臨床研究。領(lǐng)先醫(yī)院應(yīng)當(dāng)提供更多的專業(yè)支撐和學(xué)術(shù)服務(wù)，切實(shí)保證受試者權(quán)益和安全，與申辦方攜手促進(jìn)行業(yè)生態(tài)的持續(xù)優(yōu)化。”沈一峰分享基于患者需求機(jī)構(gòu)方的實(shí)踐和思考時(shí)表示。

近年來，國家連續(xù)出臺政策規(guī)范藥物臨床試驗(yàn)，強(qiáng)調(diào)以患者為中心，強(qiáng)化受試者權(quán)益。2020年7月，新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）頒布，明確藥物臨床試驗(yàn)各方職責(zé)要求，強(qiáng)化受試者權(quán)益保護(hù)。今年7月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布“關(guān)于公開征求《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》意見的通知”，指出確定研發(fā)立題和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，應(yīng)該以臨床需求為導(dǎo)向，實(shí)現(xiàn)患者獲益的最大化。

艾昆緯管理咨詢業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人陳勁豪分享了臨床研究行業(yè)的發(fā)展和變化，指出健康行業(yè)亟需以患者為中心的服務(wù)，“醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)各方都在倡導(dǎo)從傳統(tǒng)的醫(yī)療體系向價(jià)值導(dǎo)向型的醫(yī)療體系轉(zhuǎn)變，＇以患者為中心＇主要在于回應(yīng)個(gè)體患者的醫(yī)療需求與情感需求，從藥物研發(fā)到使用的整個(gè)鏈條做到＇為患醫(yī)治、以患為師＇“，陳勁豪表示，”以患者為中心的臨床研究，需要科技賦能，打造遠(yuǎn)程智聯(lián)平臺，同時(shí)可以進(jìn)一步提高效率，優(yōu)化臨床資源。”

隨著臨床研究的發(fā)展，患者角色也發(fā)生了變化。復(fù)旦大學(xué)神經(jīng)病學(xué)研究所常務(wù)副所長、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科認(rèn)知障礙和癡呆亞專業(yè)帶頭人郁金泰教授認(rèn)為，強(qiáng)調(diào)以患者為中心，意味著我們要將患者置于臨床研究的中心，以患者獲益為首要的考量，加強(qiáng)與患者的溝通，在臨床研究中關(guān)注患者在臨床研究中的安全性，提高受試者的依從性。

受益于中國鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策導(dǎo)向，禮來加快了在中國推出新藥的步伐。在過去三年間，禮來中國共上市了8個(gè)新產(chǎn)品和6個(gè)新適應(yīng)癥，在未來5年內(nèi)有望將40種新藥（含新適應(yīng)癥）引入中國。從2019年到2025年，禮來中國目前的產(chǎn)品管線組合正在向中國市場交付16種全新化合物。總部同步開發(fā)的禮來中國管線項(xiàng)目占在研項(xiàng)目的74％。同時(shí)，禮來中國的臨床研究數(shù)量在過去三年間也增加了三倍以上。最近3年有300多家醫(yī)院參加了禮來中國發(fā)起的臨床研究（包括：I期、II期、III期、上市后安全性研究）。

禮來中國臨床運(yùn)營高級總監(jiān)王蔓蓉認(rèn)為，在有利的政策環(huán)境下，跨國藥企盡早參與到全球關(guān)鍵性新藥臨床研究，將給中國的臨床研究帶來動力。作為申辦方，從臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)到實(shí)施開展，深入并加強(qiáng)與研究機(jī)構(gòu)，包括與研究者和機(jī)構(gòu)辦公室的溝通，了解一線臨床研究環(huán)節(jié)和受試者的切實(shí)需求。此外，禮來不斷擴(kuò)寬與產(chǎn)學(xué)研的合作并在全國范圍內(nèi)開展“禮來·學(xué)到”臨床研究人才培訓(xùn)項(xiàng)目，為中國臨床研究者提供高價(jià)值的學(xué)習(xí)機(jī)會，以整體提升中國臨床研究的水平和質(zhì)量。”