人民政協(xié)網(wǎng)上海11月8日電 “請和我一樣，相信愛會有力量。”11月7日，在第四屆中國國際進(jìn)口博覽會上，由罕見病患者組成的8772樂隊的歌聲感染了許多現(xiàn)場觀眾。當(dāng)日，賽諾菲健贊攜手領(lǐng)域?qū)＜摇⒐娼M織等共同探討如何以支付為突破口，共筑具有罕見病可持續(xù)生態(tài)體系，完善我國罕見病患者診療閉環(huán)管理。

8772樂隊演唱原創(chuàng)歌曲《從不罕見》

8772樂隊由“病（B）痛（T）挑（T）戰(zhàn)（Z）”這幾個字的拼音首字母轉(zhuǎn)化而來，這是一支由罕見病患者組成的搖滾樂隊。北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會創(chuàng)始人、副理事長王奕鷗談到，“我們并不希望通過賣慘去博得同情，也不想掩藏事實的真相。‘你見或者不見’，我們就在這里。我們希望通過音樂為病友們發(fā)聲，我們希望通過歌聲給更多病友帶來力量，用我們的熱情和真實，去傳遞希望。”

新近發(fā)布的《中國罕見病定義研究報告2021》提出了中國罕見病2021年版定義，即新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患者人數(shù)小于十四萬的疾病。“罕見病的新定義是我國罕見病發(fā)展的又一里程碑事件，其可以成為制定孤兒藥定義以及孤兒藥相關(guān)政策的重要參考依據(jù)之一，也能成為調(diào)整我國醫(yī)保重要參考目錄的依據(jù)之一。”全國罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會議秘書長王琳教授表示，“罕見病的用藥非常特殊，我們要盡快建立權(quán)責(zé)清晰、多層次、可持續(xù)的醫(yī)療保障體系，爭取一病一辦法、一藥一政策。”

然而，罕見病患者可持續(xù)生態(tài)體系的構(gòu)建并未一朝一夕之功，也非一家之事。“保障難、診斷難、治療難”的三大難題，常常讓罕見病患者家庭舉步維艱，因此診斷、支付、研發(fā)三者環(huán)環(huán)相扣，是罕見病可持續(xù)生態(tài)體系構(gòu)建中不可或缺的一環(huán)。

一直以來，能診斷罕見病的醫(yī)生比罕見病患者還要罕見。對此，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長毛建華教授認(rèn)為：“當(dāng)越來越多的罕見病患者用藥需求能被滿足時，醫(yī)生才有信心去借助‘早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、會管理’罕見病規(guī)范化診療樣板的打造，來破局‘診斷難’、‘治療難’的困境，去進(jìn)一步推動我國罕見病的診療能力的提升。”

怎樣保障患者通過有效足量的藥物治療回歸正常的生活軌跡？在阿里健康資深副總裁馬立看來，“信息不對稱是醫(yī)療行業(yè)面臨的痛點，罕見病由于發(fā)病率低、癥狀復(fù)雜、診斷困難，導(dǎo)致藥品相關(guān)信息難以快速獲得。罕見病全球藥物信息平臺是多方為罕見病支持體系建設(shè)做的有效探索，阿里健康希望通過互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)打通罕見病就醫(yī)、用藥環(huán)節(jié)，幫助患者更好地接受治療、走向社會。”

近兩個月來，罕見病患者的用藥難題再度被大眾所關(guān)注，幫助罕見病患者用得起藥、用得上藥的呼聲高漲。對此，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會創(chuàng)始人、副理事長王奕鷗表示，“我們特別感謝賽諾菲健贊這20年來堅持不懈地以患者為中心，一步步構(gòu)建罕見病生態(tài)體系的持續(xù)發(fā)展。罕見病創(chuàng)新藥物的加速引進(jìn)讓我們看見了‘有藥可用’的希望；持續(xù)推動診斷，讓我們的求醫(yī)確診之路不再像過去那樣艱難；探索多層次保障的可持續(xù)生態(tài)體系，減少自付比例，讓‘用得起藥’的期待照進(jìn)了現(xiàn)實。作為罕見病患者發(fā)起的公益組織，我們也一直致力于發(fā)動社會各界力量給罕見病患者群體‘可持續(xù)’的支持。期待未來能有更多的力量加入進(jìn)來，惠及更多的罕見病患者和家庭。”

“共筑可持續(xù)生態(tài)體系與罕見病患者共享未來”活動現(xiàn)場

賽諾菲健贊中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟談到，“未來，賽諾菲健贊將繼續(xù)為中國市場帶來‘同類首創(chuàng)、同類最優(yōu)’的變革性療法，并與專家、行業(yè)及合作伙伴一起，在罕見病診療與支付領(lǐng)域持續(xù)探索，建立可持續(xù)發(fā)展的罕見病生態(tài)體系。”賽諾菲致力于幫助人們應(yīng)對健康挑戰(zhàn)。我們是一家全球生物制藥公司，專注人類健康。我們用疫苗預(yù)防疾病，并提供創(chuàng)新的治療方案