由香港科技大學（簡稱“科大”）領導的國際研究團隊近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長效治療手段。

基因編輯對治療家族性阿爾茨海默病這類由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現(xiàn)出巨大潛力，但基因編輯技術的臨床發(fā)展和應用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。

研究發(fā)現(xiàn)，這一技術能有效破壞阿爾茨海默病轉基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。

研究還發(fā)現(xiàn)，阿爾茨海默病轉基因小鼠在接受這一技術治療6個月后，其大腦中被認為引發(fā)阿爾茨海默病神經(jīng)退行病變的淀粉樣蛋白斑塊，仍保持較低水平。證明這一技術的單次治療可維持長期療效，而小鼠接受治療后并沒出現(xiàn)明顯副作用。(總臺記者 周偉琪 金東)