中新社香港5月25日電 (記者 韓星童)香港中文大學(中大)25日召開記者會公布，港中大和美國、意大利的大學科研團隊合作研究，首次證實新型毒性小分子CAG RNAs(簡稱sCAG) 足以損害神經元DNA，相信有關研究可為治療亨廷頓舞蹈癥提供新方向。

據悉，亨廷頓舞蹈癥是一種成年發病的罕見遺傳疾病，患者通常于30至40多歲開始出現癥狀。隨著病情惡化，大腦內神經細胞的持續性損傷會導致患者身體運動不協調及認知思維能力下降，有患者可能出現精神異常障礙，現時藥物只能緩解癥狀，無法治愈亨廷頓舞蹈癥。

據中大研究團隊在記者會上介紹，有關研究由中大、美國伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校及意大利比薩大學科研團隊的合作，揭示一種新型毒性小分子sCAG會嚴重破壞神經細胞DNA的穩定性，引發亨廷頓舞蹈癥。這是首次有研究證實sCAG足以損害神經元DNA。

同時，研究團隊進一步發現一種名為DB213的小分子藥物能夠與sCAG結合并中和其毒性，在小鼠動物模型實驗中顯著改善亨廷頓舞蹈癥引起的運動障礙。研究人員將進一步優化藥物，以提升其對亨廷頓舞蹈癥的療效。

參與研究的中大生命科學學院教授陳浩然形容有關發現為亨廷頓舞蹈癥的研究“貢獻了其中一塊丟失的拼圖”。陳浩然相信，有關研究成果能更進一步從原子層面上解釋DB213如何中和sCAG的毒性及緩解亨廷頓舞蹈癥的癥狀。

陳浩然提到，DB213可通過鼻腔進入腦部神經，進一步顯示其治療潛力，目前研究團隊已準備好將這項研究發現投入臨床前研究。他也深信，除了亨廷頓舞蹈癥，DB213也可用于其他罕見神經性疾病，包括多種脊髓小腦萎縮癥。