每年的9月21日至9月27日被定為國際免疫性血小板減少癥（ITP）疾病周。2010年，為了幫助這些只是磕碰、摩擦就會血流不止的疾病人群，The Platelet Disorder Support Association發起了這項活動，旨在提高公眾對ITP的認知，關心并支持ITP患者。今年國際ITP疾病周的主題是“無畏ITP束縛，凝聚自由新力量”。

制約患者生活 愛心凝聚希望

據了解，ITP是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。目前在我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，育齡期女性發病率高于同齡男性，60歲以上的老年人更是該病的高發人群；在兒童群體中，ITP發病率約為4-5/10萬。

“免疫性血小板減少癥的主要發病機制是由于機體對自身抗原失去免疫耐受，導致免疫介導的血小板過度破壞和血小板生成受限，引起的血小板計數減少?；颊咄谐鲅δ苷系K，臨床表現上以皮膚黏膜出血為主。由于患者出血的嚴重程度與血小板計數呈負相關，因此當血小板低于30×10的9次方/L時，患者的情況就變得比較危急，會引發內臟出血，如胃腸道出血、顱內出血等，危及患者的生命健康?！北本┐髮W人民醫院血液病研究所副所長、國家血液病臨床醫學研究中心副主任、主任醫師、博士生導師兼辦公室主任張曉輝教授說，“但是ITP并非不磕碰就不出血，9.6%患者面臨嚴重出血的情況。因此ITP患者往往會因為出血風險大、疾病轉歸的不可預測性、對疾病的恐懼感、需長時間治療、社會活動減少、影響工作等各種因素導致生活質量嚴重降低，甚至低于癌癥患者?！?/p>

而今年新冠疫情的肆虐，也給ITP患者的生命健康再增加了一層陰影。很多患者因此不能及時到醫院就診拿藥，藥店途徑也頻頻受限。為了鼓舞患者治療的信心，2020年8月30日，“擁抱遠方?夢想啟航-公益攝影大賽”線下評審會成功舉辦。此次攝影大賽共有來自22個省、直轄市、自治區的近300名患者報名參加，累計收到作品千余個，累計出行距離約9萬公里，充分展現了患者們帶病生活的現狀和心情故事。ITP家園-血小板之家創始人、中國血小板日發起人、白求恩志愿者管理中心負責人孟桐妃女士對此表示：“我們希望通過此次活動不僅能夠向大眾普及血液疾病知識，還能夠改變患者對ITP的認知，即ITP不會成為患者生活中的‘緊箍咒’，只要接受規范化治療，患者可以獲益并能讓生活質量得到很好的提高。我們期待有更多的患者經過積極治療后，得以享受自在的人生。”

期待門診報銷 滿足患者需求

目前臨床對于ITP的治療上多采用糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案。這些藥物短期內能有效提升血小板計數，但長期使用會出現骨質疏松、股骨頭壞死等不良反應，不僅無法保證達到持續緩解，而由此引起的副反應可能超過獲益。近年來，隨著對ITP疾病的深入了解及創新型藥物的研究推進，血小板生成素（TPO）受體激動劑的出現，為ITP患者提供了新的治療選擇。

“目前，在國內已有的TPO受體激動劑中艾曲泊帕是我國首個也是唯一獲批用于ITP治療的口服小分子、非肽類TPO受體激動劑。”張曉輝教授解釋說，“2019年該藥納入國家醫保目錄乙類范圍，極大減輕了患者的經濟負擔，進一步提升患者使用創新藥品的可及性和可獲得性，使更多患者從中受益?！?/p>

此外，張曉輝教授談到，對于絕大多數ITP患者而言，ITP就像高血壓一樣，是一種慢性病，治療周期較長。目前雖然有創新藥進入了國家醫保，在一定程度上減輕了患者的經濟負擔，但這些藥物多為住院報銷，而約90%的ITP患者僅需要在門診接受長期治療。

“鑒于這種臨床現狀，我建議將ITP用藥納入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報銷保障范圍。這樣做會有至少三分之二的ITP患者獲益，也避免了醫療資源浪費，降低住院率，提高患者的生活質量。”張曉輝教授表示。（秦云）