醫學科技的不斷突破，為人類戰勝疾病推開希望之門。科技部等6部門今年6月印發的《“十三五”衛生與健康創新專項規劃》明確提出，推動前沿技術創新，加快引領性技術的創新突破和應用發展。在醫學前沿科技關注榜單上，干細胞、腦科學等“明星”魅力何在？探索前行中還面臨怎樣的機遇與挑戰？

干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，在一定條件下可以分化成多種功能細胞。干細胞研究是各國重點發力的醫學前沿領域，截至今年7月，全球共發表干細胞相關論文近30萬篇，年度發表論文數量逐年增長。干細胞研究為多種“不治之癥”的治療帶來希望，展現出了廣闊科研前景。

■與國際同步起跑

今年4月，我國首批備案開展的8項干細胞臨床研究項目之一、干細胞治療小兒腦癱臨床研究項目在大連醫科大學附屬第一醫院啟動。研究人員將嘗試把自主研發、前期研究證實安全有效的神經干細胞移植入36名患兒體內，以期修復受損腦神經組織。目前，該院已初步篩選入組患者23名。該院還同步推出干細胞臨床研究專家團隊門診。

“神經干細胞是治療小兒腦癱最有希望的‘種子細胞’。”課題負責人、大連醫科大學附屬第一醫院副院長劉晶教授介紹，采用干細胞移植治療腦癱是近年來國內外醫學界的探索前沿熱點。目前，美國國立衛生研究院（NIH）臨床試驗網站有18項采用干細胞治療腦癱的注冊研究，其中包括該團隊的這一研究。“神經干細胞治療小兒腦癱是富有希望又極具挑戰的研究領域，中國的研究與國際同步起跑。”

今年5月，《自然》雜志對中國首批備案開展的另外兩項干細胞臨床研究進行了重點關注。由中國科學院院士、中國科學院動物研究所周琪領銜的科研團隊與鄭州大學第一附屬醫院合作，將采用人胚胎干細胞分化而來的神經前體細胞和視網膜上皮細胞分別用于治療帕金森病和黃斑變性。

“這是世界首次將基于配型的人胚胎干細胞分化細胞用于帕金森病治療的臨床研究。”中國科學院動物所胡寶洋教授介紹，課題組此前經過10年努力建立了臨床級別的細胞庫和質控體系。5年前，啟動了胚胎干細胞分化細胞植入帕金森氏病靈長類動物的研究。通過對帕金森氏病猴模型的跟蹤研究發現，移植細胞安全、有效，猴子的運動功能評分平均提升50%。

“我國干細胞研究已積累一定基礎，部分實現領跑。”胡寶洋介紹，近年來，我國在干細胞基礎性探索和發現、關鍵核心技術建立、臨床和產業轉化的早期布局和推進等方面進步顯著。我國干細胞領域發表論文、專利僅次于美國，排名世界第2位。基礎領域的代表性工作包括單倍體干細胞等獨特干細胞新類型、化學誘導獲得新的細胞類型、特色動物模型細胞評價平臺等在國際居于領先位置。在臨床轉化方面，正在積極開展一批利用干細胞治療退行性變、腦和脊髓損傷、器官纖維化、視網膜色素變性等疾病的臨床試驗。

復旦大學基礎醫學院研究員孫寧說，目前，國內外干細胞臨床研究前20個病種包括免疫系統疾病、神經系統、心血管疾病、肝臟疾病、糖尿病、眼科疾病等。胚胎干細胞、神經干細胞、誘導多能干細胞、間充質干細胞等是研究熱點。

在干細胞領域，世界各國都競相加大研發支持力度。我國將干細胞研究作為國家當前及今后重點布局的戰略領域。“十二五”期間，我國累計支持干細胞相關的重大科研項目近170項，支持經費超過24億元。“十三五”期間，《“健康中國2030”規劃綱要》《“十三五”衛生與健康科技創新專項規劃》《“十三五”生物產業發展規劃》等一系列國家政策規劃均對干細胞領域進行了布局，通過國家重點研發計劃“干細胞及轉化研究”試點專項支持26.4億元，在加強基礎研究的同時，著力推動干細胞臨床轉化和產業化發展。

■要啃的“硬骨頭”還很多

全球范圍內，干細胞研究領域技術不斷的突破令人振奮，但要啃的“硬骨頭”還很多。（下轉第3版）（上接第1版）“干細胞臨床研究和轉化應用不能短視，臨床移植的效果需要時間才能給出答案，尤其要重視長期的安全性和有效性評估。”劉晶對此深有體會。她告訴記者，課題組曾經在三類醫療技術批準下嘗試使用自體外周血干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥。14位受試者接受干細胞移植1周時癥狀改善最為明顯。到1個月時，患者肌力、肌張力等主動運動功能也有改善。但半年后，患者癥狀均恢復原狀。

“干細胞治療不是包治百病。”孫寧說，移植入人體后的干細胞如何完美地整合并再生受損組織和器官，解決免疫排斥反應，實現最有效的移植等是最大挑戰。干細胞治療疾病的機制也有待明晰。他同時提到，中國干細胞研究應發揮中國特色，比如中藥提取物在促進干細胞繁殖和維持功能上可能會發揮作用，值得嘗試。

在追求技術突破同時，最終將用于人體的干細胞臨床研究必須確保在正確軌道上前進。2015年8月，國家衛生計生委、國家食品藥品監管總局聯合發布《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，明確研究實行備案制，研究機構承擔主體責任。隨后發布了首批30家備案干細胞臨床研究機構名單。

“干細胞研究充滿機遇，也充滿未知風險。世界各國對于干細胞臨床研究都非常謹慎。我國實行備案制既鼓勵科研探索，又充分保證受試者權益，確保了干細胞臨床研究科學、規范開展。”作為30家首批備案機構之一，劉晶說，該院用3年時間建立起國內首個符合國際標準的機構干細胞臨床研究質控體系，“小到垃圾處理、表格填寫都有明確要求”。在研究平臺建設上按照臨床級標準從細胞制備、實驗室檢測、細胞移植等方面實行“分區達標”。

“干細胞研究具有前沿探索性和高度復雜性，尤其需要注重加強科學監管和風險控制。”胡寶洋提出，規范監管要切實到位，避免受到利益驅動等因素影響而在臨床應用上急功近利。他建議，合理布局干細胞基礎研究和轉化應用，著力加強干細胞質量體系和標準建設，統籌國內發展和國際競爭，進一步推動干細胞臨床轉化及產業化的健康可持續發展。