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基因療法有望治愈遺傳性皮膚病

2016年11月09日 10:45 | 作者:郭磊 | 來源:人民政協網
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科學家最新研究發現,基因療法有望治愈一種遺傳性皮膚病,這種皮膚病可以導致水皰。

早期的臨床試驗中,美國斯坦福大學醫學院的研究人員在4名隱性營養不良性大皰性表皮松解癥患者身上測試了這種療法。

研究人員表示,患有隱性營養不良性大皰性表皮松解癥的人無法合成將上下層皮膚連接到一起的蛋白。即使碰到很小的摩擦力,這些皮層就會滑動而產生水皰。最糟糕的情況是,患者在嬰兒期就死亡了。

本研究中,將患者自身遺傳性正確的皮膚移植到皮膚病導致的傷口上。移植的皮膚可以促進傷口愈合,而且耐受性良好。

皮膚科副教授唐杰博士稱,I期臨床試驗顯示,這種療法很安全。有些病例中,已經5年沒有愈合的傷口成功地被基因療法治愈了。這對于患者來說,意味著生活質量的大幅提高。下一步就要評估這個療法對13歲以上的患者的效果。可以治療兒童,就可以預防嚴重慢性傷口和傷疤的形成。但是,還需要更多的試驗,這個療法才能成為廣泛接受的臨床常規療法。

編輯:趙彥

關鍵詞:基因療法 治愈遺傳性皮膚病

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