原標題：委員建言罕見病救命藥代購問題

　　■易斷供由于病人少，用藥量極少，海外藥廠不可能進入中國生產銷售，病人只能赴海外購買或請人代購，藥物來源不穩定

　　■涉違法沒有進口批號的藥即使在國外已經是成熟的上市藥，但是如果在國內轉賣，按我國現行的法規會被認定為假藥

　　有些罕見疾病的發病幾率只有幾萬分之一，國內無對癥藥生產，而國外有療效確定的特效藥，一些罹患罕見病的孩子只能通過代購謀求一線生機。然而，這樣的代購風險重重，不僅不能保證藥品真實，還不能保證穩定供貨。近日，復旦大學附屬兒科醫院特需診療中心主任、市政協委員周蓓華等5位委員聯名提案，建議有關部門對一些外國藥品通過特殊的通道準予入關，為這些患上少見病、罕見病的孩子提供治療，以保障他們能健康成長。

　　在醫學臨床上有一類少見病，在人群中發病的比例僅幾萬分之一，甚至更少，這一類疾病往往臨床表現嚴重，不及時治療甚至危及生命、僥幸存活也會留下嚴重的后遺癥。但在國外，往往有這些疾病相關特效藥物治療，而且有長達數十年的臨床使用經驗，療效確切，副作用不大或在可接受范圍，因此很多為一線用藥。而且患者一旦治療總體費用不大，患者及早治療多數可以健康成長而不會落下嚴重的后遺癥。

　　“上海作為國內醫療最發達地區，隨著分子生物學等新技術的發展，對于這些少見病、罕見病的診斷水平正逐漸提高。但是，一旦醫生診斷了這一類疾病，卻面臨著無法處方的窘境，或只能用一些副作用大的藥物來治療。”周蓓華表示，事實上，有些罕見病在國外已有療效穩定的特效藥，我國卻并無藥廠生產。

　　比如“先天性腎上腺皮質增生癥”其中的一種類型——17－羥化酶缺陷型，國外共報道了約120例，國內僅有零星報道。此類病人出生后不久即可有拒食、嘔吐、腹瀉、不安、體重不增及嚴重脫水、電解質紊亂及酸堿失衡，如不及時治療，可因循環衰竭而死亡。英國一家制藥公司生產的“9－α－氟氫化可的松”因副作用少，療效肯定而作為其特效治療藥物在國外廣泛應用。

　　然而，由于是少見病或罕見病的治療用藥，國際上僅有少量的藥廠生產，國內并無此類藥物的生產廠家。由于病人少，用藥量極少，海外藥廠不可能進入中國生產和銷售。病人只能赴海外購買或請人代購，藥物來源不穩定，治療也常常被迫中斷，而且容易成為違法和社會穩定的隱患。近年來，時有類似的案例見諸報端。

　　周蓓華說，因為這類救命藥物國內并不生產，醫生也很為難。醫生在和國外的醫學交流中會了解此類藥物的生產廠家、購買途徑，但是醫生無法也不能代病人購藥。因為這其中涉及到諸多問題，如醫生代購藥，超出了其執業范圍，還會被疑有利益存在；沒有進口批號的藥即使在國外已經是成熟的上市藥，但是如果在國內轉賣，按我國現行的法規會被認定為假藥。

　　所以，“醫生只能告訴病人特效藥的名稱，哪個國家藥廠生產，讓病人自行購買。”由于這類藥品是針對少見病、罕見病的治療，是處方藥，且一般的藥房不可能隨便買到，所以病人經常會有斷藥的危險。還有部分患者無能力赴海外購藥、找不到代購的人或根本就無法購買到此類藥物，就只能放棄治療。

　　周蓓華表示，目前，醫生和患者都不知道對于這類少見病、罕見病的藥物，如何通過正常的途徑得到進口。如果能建立一條有效的“救命藥”進口通道，善莫大焉。同時，正規渠道的設立也能減少走私牟利的不法行為。